Paroksizminis naktinis hemoglobinurija, taip pat žinomas kaip PNH, yra retas genetinis liga, pasireiškianti raudonųjų kraujo kūnelių membranos pakitimais, todėl sunaikinama ir pašalinama raudonųjų kraujo kūnelių dalis šlapime, taigi laikoma lėta hemolizine anemija.
Nakties terminas reiškia laikotarpį, kai buvo stebimas didžiausias raudonųjų kraujo kūnelių sunaikinimo greitis žmonėms su liga, tačiau tyrimai parodė, kad hemolizė, tai yra raudonųjų kraujo kūnelių sunaikinimas, įvyksta bet kuriuo paros metu žmonėms su hemoglobinurija.
PNH nėra gydymo, tačiau gydymas gali būti atliekamas naudojant kaulų čiulpų transplantaciją ir naudojant ekulizumabą, kuris yra specifinis vaistas šios ligos gydymui. Sužinokite daugiau apie Eczulimabą.
Pagrindiniai simptomai
Pagrindiniai naktinės paroksizmo hemoglobinurijos simptomai yra:
- Pirmasis labai tamsus šlapimas dėl didelės raudonųjų kraujo kūnelių koncentracijos šlapime;
- Silpnumas;
- Mieguistumas;
- Silpni plaukai ir nagai;
- Lėtas;
- Raumenų skausmas;
- Dažnos infekcijos;
- Nipelis;
- Pilvo skausmas;
- Gelta;
- Vyro erekcijos sutrikimas;
- Sumažėjo inkstų funkcija.
Žmonės su nakties paroksizmine hemoglobinurija padidino trombozės tikimybę dėl kraujo krešėjimo proceso pokyčių.
Kaip nustatoma diagnozė?
Naktinės paroksimalios hemoglobinurijos diagnozė atliekama keliais bandymais, tokiais kaip:
- Gemograma, kad asmuo, turintis PNH, nurodo pancitopeniją, kuri atitinka visų kraujo komponentų sumažėjimą - kaip išmatuoti kraujo kiekį;
- Laisvo bilirubino dozavimas, kuris yra padidėjęs;
- CD55 ir CD59 antigenų, kurie yra raudonųjų kraujo ląstelių membranoje esančių baltymų, ir, hemoglobinurijos atveju, nustatomi ir išmatuojami srauto citometrijos metodu.
Be šių egzaminų, hematologas gali paprašyti papildomų testų, tokių kaip sacharozės testas ir HAM testas, kurie padeda nustatyti paroksizminę nakties hemoglobinurija. Paprastai diagnozė pasireiškia nuo 40 iki 50 metų, o žmogaus išgyvenimas yra apie 10-15 metų.
Kaip gydyti
Naktinio paroksizmo hemoglobinurijos gydymas gali būti atliekamas su alogenine hematopoetine kamieninių ląstelių transplantacija, o vaistinis preparatas - ekulizumabas (Soliris) - 300 mg kas 15 dienų. Šį vaistą gali suteikti SUS per teisinius veiksmus.
Taip pat rekomenduojama papildyti geležį su folio rūgštimi papildomai prie tinkamos mitybos ir hematologinės stebėsenos.
